脊髓性肌萎缩症创新药进入医保，患者再迎“生命减负” 世界热讯

(资料图片仅供参考)

再有一个罕见病创新药艾满欣（利司扑兰口服溶液用散）进入医保，用于治疗2月龄及以上脊髓性肌萎缩症（以下简称“SMA”）患者。此次纳入医保是各方合力为SMA患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑，将带动中国SMA整体诊疗水平和全病程管理的发展与完善。

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，发病率为存活新生儿中1／10000，每年国内新增约1000例SMA患者；约80%的患者会在出生后18个月内起病，病情的进展可导致全身多系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。由于社会对疾病整体认知的缺乏，SMA患者与家庭一直以来面临着确诊难、确诊时间长的问题；加之罕见病药物的使用者少、研发成本高、难度大，治疗方式极为有限、可支付性低的困境也长期存在。因此，更多疗效确切、使用便利的药物能够被纳入医保是许多SMA患者及家庭的迫切愿望。

自2020年8月获得美国FDA批准以来，艾满欣目前已在全球超过80个国家获批，数千名患者在真实世界中接受了该药的治疗，其有效性及安全性得到广泛证实。作为首个靶向mRNA的小分子疾病修正治疗药物，它可穿透血脑屏障，分布于中枢和外周组织，全身性增加SMN蛋白水平。研究结果显示，艾满欣治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显著提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善；2型和3型SMA患者用药后运动功能及生活独立性获得改善。其突破性的口服给药方式，使得患者可进行居家治疗，无需住院、接受侵入性手术或同时使用其它药物，这不仅提高了患者用药的依从性，也减轻了医院的公共医疗资源压力。同时，艾满欣阶梯剂量给药的使用方式进一步减少了低龄患者的用药负担，有助于推动尽早治疗。

“利司扑兰将我国SMA治疗带入了‘口服时代’，其进入国家医保目录将大大提高创新疗法的可及性，减轻患者与其家庭的负担，为现有的临床治疗方案提供了重要补充，弥补了现有目录内药物的局限性，尤其对长期面临‘缺医少药’困境的许多SMA家庭来说，创新药物的可及也意味着‘生命希望’的可及。”复旦大学附属儿科医院王艺表示。

标签：脊髓性肌萎缩症复旦大学附属儿科医院神经肌肉疾病

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