因为遗传性原因造成特定的活性凝血活酶生成障碍，血友病患者是一个先天凝血功能障碍，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可“自发”出血的群体。因其发病率低、临床罕见，我国制定的《第一批罕见病目录》将血友病收录其中。然而，血友病也是目前有药可医的罕见病，通过规范、定期对应输注特定凝血因子，患者可以最大限度保持正常关节功能，避免致命性出血，预期寿命与正常人接近。

随着医疗保险和药品供应条件的改善，我国已具备血友病预防治疗的基本条件，在其发生第一次关节出血或者严重肌肉出血或颅内出血或其他危及生命的出血即应开始预防治疗。但我国血友病致残率达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授呼吁构建血友病多层医疗保障，让患者能够高质量生活。

血友病患存在这些亟待满足的需求

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据悉，血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，发病原因在于患者体内的凝血因子VIII（俗称八因子，患者为血友病A型）基因或凝血因子IX（九因子，患者为血友病B型）存在基因缺陷，导致特定凝血因子的缺乏，而造成患者终身凝血功能异常，终身易于出血。

数据显示，目前我国血友病发病率约为2.73/10万，据此测算全国有65000～130000血友病患者。同时，我国登记在册的患者4万余人，其中残疾率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力。

作为罕见病的一种，血友病也存在着罕见病诊疗中的常见问题：疾病诊疗能力的医疗机构和专业水平的医生远不能满足临床治疗需求，医疗资源分布不均，各地区诊疗存在一定的差异。

近几年，血友病患者治疗需求发生了变化，患者对治疗的需求从不死不疼转变到不残，从按需治疗转变为规律性因子替代治疗、终身治疗，在药品、诊疗、护理、患教、支付、心理等方面都存在着亟待满足的需求。基于此，辉瑞提出了 “治疗‘0’担忧 生活‘0’束缚”的口号，呼吁通过0出血增加、0关节障碍、0感染风险、0并发症风险、0使用障碍、药品0担忧、诊疗0距离、护理0烦恼、患教0误区、支付0负担、心理0压力等方面的努力，助力更多血友病患者重启自如人生。

支付问题成痛点

专家呼吁构建多层次医疗保障

由于血友病患者需要长期进行特定凝血因子输注，在业已解决“有药可用”问题的基础上，如何提升药物的可及性、可支付性成为广大血友病患和家属重点关注的问题。为了解决这个问题，在我国医保部门和卫生行政部门、广大医疗机构的努力下，相关药物多以纳入医疗保险的保障范畴。以广州为例的许多省市还通过门诊特定项目的形式来支持患者的规范化治疗。

药品国谈压低了药品价格，医保支付保障了主要部分的药费支付，但长期维持治疗所需要的自付部分仍然对部分患者带来困扰。

杨仁池教授表示，从发现血友病起，病人的八因子或者九因子水平就非常低。对血友病患者来说，需要给予定期规律性的替代治疗，但让血友病患者进行定期规律性替代治疗的目的并不是将因子提高到正常水平。“我们仅仅是希望把凝血因子谷浓度控制在1%以上，或者我们如果能奢望的话，提高到3%以上，让这些病人大大减少出血的概率，甚至有可能完全不出血，这样患者就能健康成长，变成一个对社会有用的人。”

创新支付项目上线

患者在这些机构可享一站式结算服务

辉瑞全球生物制药商业集团中国区副总裁、市场准入负责人钱云表示，随着相关药物及疾病诊疗领域的不断发展，患者对于支付体系的需求和期望也随之变化，作为药企，也有责任与行业一道，积极关注并适时提供最适合的支付方案，帮助患者获得最大化的治疗收益。“随着我国多层次医疗保障体系的总体框架愈加清晰，从具体操作层面，应该给商保的发展多留一些接口，特别是公立医院的接口，从而更好地发挥商业保险的作用，让多层次的支付体系助力患者用得上药、用得起药。”

日前，医药险综合服务运营商惠医健康官宣上线了血友病医保项目，助力血友病患者重启自如人生。该项目携手多方，共同探索血友病领域多层次医疗保障体系下的多方共付模式，以切实有效的举措，助力血友病患者缓解其治疗及用药负担，进一步提升诊疗可及性与规范性。

据悉，血友病患者满足入组条件，提交相关材料后便可申请入组，经审核通过后即可在全国112家医疗机构享受相关的保障服务。以广州为例，成功入组的广州地区血友病患者，可以在进行规范的血友病治疗时，享受到除广州医保门诊特定项目之外的一站式保障服务。