(资料图片仅供参考)
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布接获通知，美国FDA不再计划召开咨询委员会会议讨论Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）的生物制品许可申请（BLA）。Roctavian为BioMarin所开发的血友病A基因疗法，行业媒体Endpoints指出，这个决定或许意味着这款创新疗法的上市之旅会更为通畅。
血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，导致凝血障碍。血友病A以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其中约80%为关节出血，其并发症主要是慢性出血性关节病变，且可导致严重的关节畸形。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。
Roctavian是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。美国FDA于2017与2021年分别授予此基因疗法突破性疗法认定（BTD）与再生医学先进疗法认定（RMAT）。此疗法亦同时获得美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格（ODD）。今年8月24日，欧盟委员会（EC）批准此基因疗法有条件上市，用于治疗血友病A。
BioMarin的BLA递交包含公司对之前FDA完全回应信函（CRL）的回应，以及GENEr8-1临床3期试验的2年结果，与临床1/2期试验的5年追踪支持数据。GENEr8-1试验结果显示，Roctavian能够稳定和持久地控制出血。与入组前一年的数据相比，单次输注Roctavian后，患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治疗的年出血率分别降低了99%和84%（p<0.001）。总体来看，90%（121/134）的试验参与者没有需要治疗的出血事件，或者与接受凝血因子VIII预防性治疗相比出血事件减少。
“BLA审查是一项动态的过程，在我们为血友病A患者递送一项潜力变革性疗法的过程中，我们对于FDA持续的参与感到感谢，”BioMarin的全球研发总裁Hank Fuchs博士说道，“我们期待在审查过程中与FDA的进一步对话。”
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