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今日，再生元（Regeneron）公司宣布，该公司开发的“first-in-class”降脂疗法Evkeeza（evinacumab）已获FDA批准，用于和其它降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法联用，治疗5-11岁以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。新闻稿指出，Evkeeza是FDA批准用以控制年仅5岁HoFH患者LDL-C水平的第一款血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抑制剂。

冠心病是全球范围内导致死亡的首要原因之一，而血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平过高，是导致动脉粥样硬化和心脏病发作的重要风险因素。HoFH是一种罕见的遗传病。患者低密度脂蛋白受体功能丧失，导致LDL-C水平严重升高。这些患者在年龄较小时动脉粥样硬化性疾病和心血管事件风险就很高，如果不加干预，他们通常在20岁左右就会出现动脉粥样硬化。

ANGPTL3是降脂疗法开发领域的新兴靶点。它是肝脏分泌的一种蛋白，在调节甘油三酯和胆固醇水平上具有关键性作用。人类遗传学研究已经表明，由于基因突变导致ANGPTL3功能丧失的个体，心血管疾病风险可以降低约40%。Evkeeza旨在通过与ANGPTL3结合并阻断其功能，降低LDL-C和包括甘油三酯在内的其它脂类水平。

这次的批准是基于一项关键儿童3期试验结果，试验主要终点是在24周时，患者的LDL-C水平变化。试验次要终点包括Evkeeza对其他血脂参数（即，载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、脂蛋白a和总胆固醇）的影响、不同突变状态的疗效、安全性和耐受性等。

尽管接受了其他降脂治疗，参与试验的儿童患者平均LDL-C水平为264 mg/dL，这是HoFH儿童患者目标（<110 mg/dL）的2倍以上。分析显示，试验达成主要终点，在添加Evkeeza作为其他降脂疗法的辅助治疗后，儿童患者在第24周时的LDL-C水平与基线相较平均降低48%。在其他关键次要终点中也观察到显著改善情形，包括载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇和总胆固醇水平的降低。

在这些患者（n=20）中观察到的Evkeeza安全性特征与在成人和12岁及以上儿童患者中观察到的安全性特征一致，额外的不良反应为疲乏。3例（15%）患者报告了疲乏。

“自从其首次获批以来，Evkeeza已成为12岁以上HoFH患者的标准疗法。我们很高兴看到现在年仅5岁的患者也能从此疗法当中获益。”再生元的总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士说道。