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今日，美国FDA宣布批准CSL Behring公司的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。同一则新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！
血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
今日获批的Hemgenix使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因，这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍，可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。FDA的新闻稿指出，该疗法可将基因递送到肝脏，而新合成的凝血因子IX可以促进凝血，减少出血事件的发生。先前，该疗法已被美国FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格以及优先审评资格。
此次获批是基于两项临床试验的结果。这些试验招募了57名患有重度或中重度血友病B的患者，一项试验表明该疗法能显著提升患者体内的凝血因子IX水平，且减少凝血因子IX的预防性治疗。另一项研究则表明该疗法能减少54%的年出血率。
值得一提的是，先前的临床试验还首次评估了患者自身免疫系统对基因疗法的影响——结果显示，在AAV中和抗体滴度高达678.2的患者中未发现疗法活性的证据。
该基因疗法最常见的不良反应是肝酶水平上升、头疼、轻度输血相关反应以及类似流感的症状。FDA同样指出，医生们需要检测患者血液中的不良反应。
“今日的批准为患有血友病B的患者们提供了全新的治疗方案，也代表了开发创新疗法上的重要进步。”FDA生物制品评估和研究中心的Peter Marks博士说道。
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