2022年4月17日是“第34个世界血友病日”。 血友病是一种罕见的遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，分为血友病A和血友病B两种。 前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。

AAV载体基因治疗是血友病的一种治疗方式。 据Coherent Market Insights报告估计，血友病基因治疗市场将在2026年超过7.8亿美元，2018年至2026年的年复合增长率（CAGR）或高达56.0%。 近期针对血友病的基因疗法也取得了不少进展：

2022年3月29日，ASCTherapeutics宣布美国FDA已授予公司第二代基因治疗A型血友病药物ASC-618的快速通道资格。

2022年3月28 日，CSL Behring 宣布 EMA受理其 B 型血友病基因治疗药物EtranaDez上市申请，该药物以AAV5为载体，通过静脉给药的形式递送凝血IX因子Padua变体基因，用于治疗重度B型血友病。

2022年2月，至善唯新发起的“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”的AAV基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。这也是中国首个B型血友病原创靶标基因疗法。

2022年1月，华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的临床研究通过审批。

2022年1月11日，BioMarin宣布Roctavian（BMN270）在正在进行的III期临床试验中获得积极结果。Roctavian是全球第一款进入监管审查的血友病基因疗法，已于2020 年提交BLA申请。

让我们一起关爱玻璃人，让爱延续！也期待有更多基因疗法取得新进展，共同努力实现人人享有治疗。

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